לדבוק בחיים: ריפוי גני עשוי להציל תינוקות עם מחלה קטלנית ביותר

מחלה תורשתית נדירה בשם LAD-1 גורמת לכך שתאי מערכת החיסון של החולים לא יכולים לצאת ממחזור הדם אל הרקמות ולהתמודד עם זיהומים שחדרו לגופם. לכן, למרבה הצער, רוב הפעוטות החולים לא מגיעים לגיל שנתיים. ריפוי גני חדשני שמבוסס על הבנה מדעית מעמיקה של המחלה מספק לילדים תקווה לחיים בריאים ומלאים



Source link