לפי מגזין "פורבס", שנת 2024 הביאה עמה התפתחויות מרשימות בתחום הרפואה, החל מתאי גזע מתוכנתים ועד לעריכת גנים מתקדמת. אלו הן חמש פריצות הדרך המשמעותיות ביותר שנרשמו בשנה החולפת.
שחלות מלאכותיות באופק – מהפכה בתחום הפוריות
מדענים מאוניברסיטת מישיגן יצרו לראשונה "אטלס תאי" של היווצרות ביציות אנושיות. המחקר, שנערך על חמש שחלות שנתרמו, זיהה גורמי מפתח המאפשרים הבשלת זקיקים. פרופ' אריאלה שיקנוב, בוגרת האוניברסיטה העברית בירושלים, שהובילה את הפרויקט, מעריכה כי ההבנה החדשה תוביל לטיפולים חדשניים בתסמונת השחלות הפוליציסטיות ואנדומטריוזיס, ואף לפיתוח שחלות מלאכותיות מתפקדות.
לפי הדיווח, כ-13.4% מהנשים בגילאי 15-49 סובלות מבעיות פוריות. המחקר פורץ הדרך באוניברסיטת מישיגן מספק הבנה חדשה של התפתחות הביציות בשחלה. המדענים מיפו לראשונה את התהליך המורכב שבו כ-300,000 זקיקים שחלתיים מתפתחים ומבשילים. פרופ' שיקנוב מסבירה כי ההבנה החדשה תאפשר פיתוח רקמה שחלתית מהונדסת שתוכל לתפקד שנים ואף לדחות את גיל המעבר.
תקווה חדשה לחולי סרטן המוח
טיפול CAR-T, שיטה פורצת דרך להנדסה מחדש של תאי מערכת החיסון, מציע תקווה חדשה לחולי גליובלסטומה. חוקרים מסטנפורד הדגימו כי עירוי תאי CAR-T למוח של חולים צעירים הניב תוצאות מבטיחות. פרופ' קרל ג'ון מאוניברסיטת פנסילבניה צופה אישור FDA לטיפולים אלה תוך חמש שנים. גליובלסטומה הינה צורה אגרסיבית של סרטן המוח. היא נחשבה עד כה לגזר דין מוות עם תוחלת חיים חציונית של 15-18 חודשים. הטיפול החדשני משתמש בתאי מערכת החיסון של המטופל עצמו, לאחר הנדסה מחדש שלהם. הניסויים בסטנפורד הראו תוצאות מעודדות הן בילדים והן במבוגרים, כאשר הדמיות מוח הציגו שיפור משמעותי לאחר הזרקת התאים המהונדסים ישירות למוח.
הדור הבא של הנדסת גנים
חוקרים במכון Arc פיתחו שיטה חדשה המאפשרת עריכת גנים מורכבת יותר מ-CRISPR. בעוד ש-CRISPR מסוגל רק "לחתוך" DNA, טכנולוגיית RNA מאפשרת "לגזור ולהדביק", ובכך לארגן מחדש רצפים גנטיים בשלב אחד. פטריק סו, ממייסדי מכון Arc, מסביר כי הטכנולוגיה החדשה מאפשרת לטפל במחלות מורכבות הנגרמות משינויים גנטיים נרחבים, כמו חסר, כפילות או היפוך של רצפים גנטיים. זוהי פריצת דרך משמעותית שעשויה להרחיב את היכולת לטפל במגוון רחב של מחלות גנטיות.
פריצת דרך בטיפול בחירשות תורשתית
צוות מבית החולים לילדים בפילדלפיה הציג תוצאות מרשימות מטיפול גני ראשון מסוגו, שאפשר לילד בן 11 לשמוע לראשונה בחייו. הטיפול התמקד בגן OTOF והשתמש בגישת "וקטור כפול" חדשנית להחדרת הגן התקין. הצלחה דרמטית נרשמה כאמור בטיפול בילד בן 11 שנולד חירש בשל מוטציה בגן OTOF. החדשנות במקרה זה היא בשיטת ה"וקטור הכפול" שפיתח ד"ר ג'רמילר וצוותו, המאפשרת העברת גנים גדולים באמצעות נגיף מהונדס. כשבועיים לאחר הטיפול, החל הילד לשמוע קולות בפעם הראשונה בחייו, כולל קולו של אביו ורעשי הרחוב בפילדלפיה. הצלחה זו פותחת פתח לטיפול במחלות גנטיות נוספות הקשורות בגנים גדולים.
השבת ראייה באמצעות תאי גזע
צוות מאוניברסיטת אוסקה, בהובלת פרופ' קוהג'י נישידה, הצליח לטפל בארבעה חולים עם מחלות עיניים חמורות באמצעות תאי גזע מתוכנתים. המחקר, שפורסם ב-Lancet, הראה כי השתלת תאי קרנית שיוצרו מתאי גזע מדם חבל הטבור הצליחה לשקם את הראייה.
המחקר היפני פורץ הדרך הצליח לטפל בארבעה מטופלים שסבלו מאובדן ראייה בשל פגיעה בשכבת התאים המכסה את הקרנית. באמצעות טכנולוגיית תאי גזע מושרים (iPS) מדם חבל טבור, יצרו החוקרים שכבות של תאי קרנית והשתילו אותם בהצלחה. בניגוד לניסיונות קודמים של השתלת קרנית מתורם, שנכשלו בשל דחייה חיסונית, הטיפול החדש הראה תוצאות מתמשכות לאורך 4-5 שנים. פרופ' נישידה מתכנן ניסוי קליני רחב יותר ומאמין שהטכנולוגיה תוכל לשמש גם במחלות עיניים נוספות.
